? ? ? 7 月 19 日，拜耳宣布其子公司 BlueRock 用于治療晚期帕金森?。≒D）的 DA01 已獲得 FDA 授予的快速通道資格認(rèn)定。DA01 是 BlueRock 公司使用多能干細(xì)胞產(chǎn)生多巴胺能神經(jīng)元的療法，目前正通過一項 1 期臨床試驗進(jìn)行評估。

? ? ? FDA 的快速通道資格認(rèn)定，旨在促進(jìn)針對治療嚴(yán)重疾病以及填補(bǔ)未滿足醫(yī)療需求的新型療法的開發(fā)并加速審批過程。獲得快速通道認(rèn)定的候選藥物將有資格與 FDA 開展更加頻繁的互動，探討候選藥物的開發(fā)計劃，并具有獲得加速批準(zhǔn)和優(yōu)先審查的資格。

? ? ? 正在進(jìn)行中的 1 期臨床試驗(NCT04802733)?將在美國和加拿大招募 10 名患者，其主要目的是評估 DA01 細(xì)胞移植在移植后一年期的安全性和耐受性，次要目標(biāo)是評估移植后一年期和兩年期移植細(xì)胞存活和運(yùn)動效應(yīng)的證據(jù)，評估兩年期的持續(xù)安全性與耐受性，以及評估移植的可行性。

? ? ? 帕金森病是一種進(jìn)展性神經(jīng)退行性疾病，由大腦中的神經(jīng)細(xì)胞損傷引起，導(dǎo)致多巴胺水平降低。運(yùn)動和非運(yùn)動癥狀的惡化是由多巴胺產(chǎn)生的神經(jīng)元損失引起的。在確診時，患者預(yù)計已喪失 60 至 80% 的多巴胺能神經(jīng)元。帕金森病通常始于一只手的震顫。其他癥狀包括僵硬、痙攣以及運(yùn)動障礙。帕金森病是第二大常見的神經(jīng)退行性疾病，影響全球超過 750 萬人。

? ? ? BlueRock 公司是一家工程化細(xì)胞療法公司，擁有的「基因+細(xì)胞」平臺可通過同時利用多能細(xì)胞生物學(xué)與基因編輯技術(shù)，產(chǎn)生、制造并提供具有工程化功能的真實細(xì)胞療法。目前，該公司專注于神經(jīng)病學(xué)，心臟病學(xué)，免疫學(xué)以及眼科學(xué)領(lǐng)域。2019 年 8 月，拜耳集團(tuán)以包括預(yù)付款及里程碑付款總計價值 10 億美元收購了該公司。

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