拜耳與其全資下屬獨(dú)立運(yùn)營的細(xì)胞治療公司BlueRock Therapeutics于今日在丹麥哥本哈根舉行的國際帕金森病和運(yùn)動(dòng)障礙大會(huì)上公布了用于治療帕金森病的干細(xì)胞衍生臨床試驗(yàn)療法bemdaneprocel (BRT-DA01)的臨床一期數(shù)據(jù)。
在本試驗(yàn)證明了Bemdaneprocel（BRT-DA01）的耐受性和安全性，低劑量和高劑量隊(duì)列中的所有12名受試者在一年內(nèi)均未出與bemdaneprocel相關(guān)的嚴(yán)重不良事件。報(bào)告的2例嚴(yán)重不良事件與bemdaneprocel無關(guān)，其中1例癲癇發(fā)作歸因于手術(shù)操作，另1例為新冠病例。兩者均痊愈，無后遺癥。此外，18F-DOPA PET成像掃描顯示低劑量和高劑量隊(duì)列中均有細(xì)胞存活和定植的證據(jù)。18F-DOPA PET成像是一種用于顯像和評(píng)估帕金森病多巴胺能活性的神經(jīng)放射學(xué)技術(shù)。
次要探索性臨床終點(diǎn)在兩個(gè)隊(duì)列中均有所改善，通過采用統(tǒng)一帕金森病評(píng)定量表第三部分（MDS-UPDRS Part III）和Hauser Diary (用于通過運(yùn)動(dòng)癥狀評(píng)估帕金森病嚴(yán)重程度的工具)進(jìn)行評(píng)估，高劑量隊(duì)列中的受試者表現(xiàn)出更大的改善。
通過采用Hauser Diary可以將患者區(qū)分為癥狀得到良好控制時(shí)處于“開啟”狀態(tài)和癥狀惡化時(shí)處于“關(guān)閉”狀態(tài)。高劑量隊(duì)列中的受試者在一年后顯示處于沒有出現(xiàn)運(yùn)動(dòng)障礙的“開啟”狀態(tài)的時(shí)間相比基線改善了2.16小時(shí)。處于“關(guān)閉”狀態(tài)的時(shí)間一年后相應(yīng)減少了1.91小時(shí)。而低劑量隊(duì)列中的受試者在“開啟”狀態(tài)下比基線改善了0.72小時(shí)，并在“關(guān)閉”狀態(tài)下時(shí)間相應(yīng)減少了0.75小時(shí)。
在“關(guān)閉”狀態(tài)中使用MDS-UPDRS Part III對(duì)bemdaneprocel的效果進(jìn)行為期一年期的評(píng)估顯示，與基線相比高劑量隊(duì)列下降了13.0個(gè)點(diǎn)，而低劑量隊(duì)列顯示下降7.6個(gè)點(diǎn)。
基于這些結(jié)果，II期試驗(yàn)也正在規(guī)劃中，預(yù)計(jì)將于2024年上半年開始招募患者。
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