美國FDA召開細胞、組織和基因治療咨詢委員會會議，就Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics共同開發(fā)的CRISPR基因編輯療法exagamglogene autotemcel（exa-cel）用于治療鐮刀狀細胞貧血病（SCD）患者的生物制品許可申請（BLA）進行討論。與以往FDA所召開咨詢委員會會議不同的是，該會議并不就exa-cel的療效進行討論，而專注于該療法的安全性——尤其是該療法潛在的脫靶效應(yīng)——咨詢外部專家的意見，因此也沒有投票討論環(huán)節(jié)。該會議達成結(jié)論，認(rèn)為Vertex不需要進行更多臨床試驗來測試其CRISPR療法潛在的脫靶編輯，但建議對該基因編輯療法進行長期的監(jiān)測。

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