2023年10月，士澤生物醫(yī)藥（蘇州）有限公司（以下簡稱：士澤生物）與北京大學(xué)第三醫(yī)院（以下簡稱：北醫(yī)三院）“基因修正自體iPS衍生亞型神經(jīng)細胞治療漸凍癥（肌萎縮側(cè)索硬化癥）的臨床研究”項目啟動會在北醫(yī)三院會議室正式召開。北醫(yī)三院樊東升主任團隊代表、士澤生物創(chuàng)始人李翔博士及團隊代表出席本次啟動會。

本臨床研究合作項目由北醫(yī)三院與士澤生物共同發(fā)起，將充分依托北醫(yī)三院神經(jīng)科在漸凍癥領(lǐng)域的長年臨床經(jīng)驗和優(yōu)勢臨床資源，及士澤生物已建立的全流程的臨床級iPS衍生亞型神經(jīng)細胞的工藝及質(zhì)量控制體系、單基因及多基因編輯iPS細胞技術(shù)平臺，基于士澤生物臨床前研究基礎(chǔ)，針對特定遺傳突變的漸凍癥患者，采用基因編輯技術(shù)對患者自體來源的供體細胞建系的iPS細胞的致病基因進行定點修正，再進行臨床級亞型神經(jīng)細胞的誘導(dǎo)分化，在克服異體細胞移植可能產(chǎn)生免疫排斥影響細胞存留及功能活性的同時，進行神經(jīng)再生移植治療，為探索性研究和評估突變基因修正的自體iPS衍生亞型特化神經(jīng)細胞治療漸凍癥的安全性及有效性。

漸凍癥（即ALS?。┦且环N運動神經(jīng)元病及進行性神經(jīng)退行性疾病，漸凍癥患者俗稱漸凍人。漸凍癥最明顯的特征是患病后肌肉逐漸無力以至癱瘓，說話、吞咽和呼吸功能減退，直至呼吸衰竭而死亡。約10%的漸凍癥發(fā)病來源于致病基因突變，其他為散發(fā)型漸凍癥。漸凍癥發(fā)病主要影響中樞神經(jīng)系統(tǒng)中的運動神經(jīng)元，漸凍癥患者的運動神經(jīng)元持續(xù)退行性病變和死亡，導(dǎo)致患者出現(xiàn)上、下運動神經(jīng)元合并受損，最終可導(dǎo)致癱瘓，從無法行走到無法說話、吞咽、呼吸。臨床數(shù)據(jù)顯示，漸凍癥患者的平均存活期約39個月，目前尚無能夠?qū)嵸|(zhì)性緩解或挽救漸凍癥的有效臨床藥物及臨床解決方案。

北醫(yī)三院樊東升主任在臨床啟動會中表示：全球針對漸凍癥患者的創(chuàng)新性臨床研究較為匱乏，士澤生物具有細胞治療技術(shù)和平臺實力，在iPS來源神經(jīng)細胞治療漸凍癥的研發(fā)及臨床前研究上開展了重要的前期工作，此次與士澤生物合作，為患者提供了新的再生治療的可能性，期待與士澤生物的臨床合作最終能為漸凍癥患者提供突破性的治療方案。

士澤生物創(chuàng)始人李翔在臨床啟動會中表示：本臨床研究中，將聯(lián)合應(yīng)用iPS細胞重編程及自體iPS細胞建庫、iPS基因編輯定點修正突變基因及iPS定向誘導(dǎo)分化技術(shù)，在士澤生物GMP規(guī)范及質(zhì)量綜合管理體系下，制備臨床級基因修正的病人自體iPS衍生的亞型神經(jīng)細胞，項目的開展本身既具有復(fù)合交叉技術(shù)壁壘，也具有重要的創(chuàng)新性科學(xué)意義。士澤生物團隊將嚴格遵守醫(yī)學(xué)及倫理要求，與北醫(yī)三院臨床團隊一起，以科學(xué)嚴謹?shù)膽B(tài)度推進合作工作，不忘初心，不懈進取，期待最終能夠為漸凍癥患者開發(fā)出安全、有效、可控的具有實質(zhì)臨床獲益的細胞藥物和解決方案！

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