2023年10月，士澤生物醫(yī)藥（蘇州）有限公司（以下簡(jiǎn)稱：士澤生物）與上海市東方醫(yī)院（同濟(jì)大學(xué)附屬東方醫(yī)院）（以下簡(jiǎn)稱：東方醫(yī)院）“iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞治療帕金森病的臨床研究”項(xiàng)目啟動(dòng)會(huì)在上海市東方醫(yī)院本部會(huì)議室正式召開。臨床研究合作項(xiàng)目承辦方上海市東方醫(yī)院名譽(yù)院長(zhǎng)、俄羅斯工程院院士、上海干細(xì)胞臨床轉(zhuǎn)化研究院院長(zhǎng)劉中民教授及團(tuán)隊(duì)代表，合作方士澤生物創(chuàng)始人李翔博士及團(tuán)隊(duì)代表共同出席本次啟動(dòng)會(huì)。
圖 | 士澤生物與上海市東方醫(yī)院iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞治療帕金森病的臨床研究啟動(dòng)會(huì)正式召開
本次臨床研究合作項(xiàng)目由士澤生物與上海市東方醫(yī)院共同發(fā)起，雙方將結(jié)合各自的優(yōu)勢(shì)資源互補(bǔ)協(xié)作，充分保障合作項(xiàng)目的開展：
本臨床研究合作項(xiàng)目承辦方上海市東方醫(yī)院（同濟(jì)大學(xué)附屬東方醫(yī)院）是國(guó)家首批干細(xì)胞臨床研究備案機(jī)構(gòu)，在干細(xì)胞治療性研究方面擁有完整的組織架構(gòu)和既往完整的臨床項(xiàng)目經(jīng)驗(yàn)，承接過(guò)多項(xiàng)國(guó)家級(jí)研究課題，并承建了國(guó)家干細(xì)胞資源庫(kù)等多個(gè)國(guó)家和省部級(jí)平臺(tái)，上海市東方醫(yī)院功能神經(jīng)科在帕金森病診療領(lǐng)域具有豐富的臨床經(jīng)驗(yàn)和臨床資源，上海市東方醫(yī)院各部門將充分保障臨床研究合作項(xiàng)目的有序開展；本臨床研究合作項(xiàng)目采用的臨床級(jí)細(xì)胞制劑的制備和放行，將依托士澤生物已建立的全流程的臨床級(jí)iPS衍生亞型多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞的工藝及質(zhì)量控制體系，士澤生物誘導(dǎo)制備的高純度亞型特化多巴胺能神經(jīng)前體神經(jīng)細(xì)胞產(chǎn)品相關(guān)質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)達(dá)國(guó)際先進(jìn)水平，并在臨床前帕金森病小動(dòng)物模型及中重度帕金森病非人靈長(zhǎng)類模型上進(jìn)行了評(píng)估和驗(yàn)證，成藥性優(yōu)異，細(xì)胞移植治療安全有效。士澤生物已建設(shè)完成的>5000平方米的研發(fā)中心、GMP中試基地及質(zhì)控中心可充分保障本臨床研究項(xiàng)目開展所需的臨床級(jí)iPS衍生多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞制劑的生產(chǎn)、質(zhì)控和放行。本臨床研究項(xiàng)目將采用顱內(nèi)立體定位注射方式移植臨床級(jí)iPS衍生多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞替代性治療帕金森病，對(duì)探索再生多巴胺能神經(jīng)細(xì)胞移植治療帕金森病的安全性并分析對(duì)帕金森病患者療效的影響具有重要的標(biāo)桿意義。帕金森?。≒arkinson's disease，PD）是全球第二大神經(jīng)退行性疾病，我國(guó)是全球帕金森病第一大國(guó)，帕金森病主要致病原因?yàn)橹心X黑質(zhì)區(qū)多巴胺能神經(jīng)元發(fā)生了退行性病變和死亡，進(jìn)而引起震顫、運(yùn)動(dòng)遲緩、肢體僵硬、步態(tài)異常等運(yùn)動(dòng)功能的逐步退化，直至病人死亡。我國(guó)65歲以上人群中，帕金森病發(fā)病率約為1.7%，預(yù)計(jì)至2030年，我國(guó)帕金森病患者人數(shù)將達(dá)到500萬(wàn)左右，現(xiàn)有的傳統(tǒng)藥物治療或手術(shù)治療不能再生多巴胺能神經(jīng)元或解決神經(jīng)元退行性病變和死亡的問(wèn)題，尚不能改變帕金森病的疾病發(fā)展進(jìn)程。
圖 | 上海市東方醫(yī)院劉中民教授出席臨床啟動(dòng)會(huì)
上海市東方醫(yī)院劉中民教授（臨床研究項(xiàng)目總負(fù)責(zé)人）在臨床啟動(dòng)會(huì)中表示：帕金森發(fā)病機(jī)制至今不明，這類疾病對(duì)人群健康的影響越來(lái)越嚴(yán)重。本臨床研究將推動(dòng)國(guó)際前沿技術(shù)與臨床研究結(jié)合，后續(xù)在項(xiàng)目開展前與開展中，要通過(guò)多種措施保障本項(xiàng)目的順利實(shí)施。東方醫(yī)院團(tuán)隊(duì)將與士澤生物一起不斷探索、創(chuàng)新、推動(dòng)醫(yī)學(xué)事業(yè)發(fā)展。
圖?|?士澤生物創(chuàng)始人李翔博士出席臨床啟動(dòng)會(huì)
士澤生物創(chuàng)始人李翔博士（臨床研究項(xiàng)目合作方總負(fù)責(zé)人）在臨床啟動(dòng)會(huì)中表示：本臨床研究項(xiàng)目由士澤生物與上海市東方醫(yī)院強(qiáng)強(qiáng)聯(lián)合開展，上海市東方醫(yī)院作為國(guó)家首批干細(xì)胞臨床研究備案機(jī)構(gòu)，在干細(xì)胞治療性研究方面擁有完整的臨床項(xiàng)目經(jīng)驗(yàn)，雙方的合力協(xié)作，能夠充實(shí)的保障臨床研究項(xiàng)目的規(guī)范開展。此次臨床研究合作自啟動(dòng)以來(lái)，已歷經(jīng)一年多的前期體系建設(shè)及臨床前籌備工作，對(duì)于探索再生多巴胺能神經(jīng)細(xì)胞移植治療帕金森病的臨床可行性具有重要的代表意義。本項(xiàng)目將在士澤生物GMP規(guī)范及質(zhì)量綜合管理體系下，制備臨床級(jí)iPS衍生多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞制劑，士澤生物團(tuán)隊(duì)將嚴(yán)格遵守醫(yī)學(xué)及倫理要求，與上海市東方醫(yī)院臨床及管理團(tuán)隊(duì)一起，以科學(xué)嚴(yán)謹(jǐn)?shù)膽B(tài)度推進(jìn)合作工作，不忘初心，不懈進(jìn)取，期待最終能夠?yàn)榕两鹕』颊唛_發(fā)出安全、有效、可控的具有實(shí)質(zhì)臨床獲益的細(xì)胞藥物和解決方案！
上海市東方醫(yī)院功能神經(jīng)科負(fù)責(zé)人吳景文主任（臨床研究項(xiàng)目臨床負(fù)責(zé)人）在臨床啟動(dòng)會(huì)中介紹了項(xiàng)目實(shí)施方案，重點(diǎn)介紹了入排標(biāo)準(zhǔn)，研究終點(diǎn)以及風(fēng)險(xiǎn)防控方案。
上海市東方醫(yī)院干細(xì)胞制備與質(zhì)檢平臺(tái)賈文文主任（臨床研究項(xiàng)目質(zhì)量受權(quán)人）在臨床啟動(dòng)會(huì)中介紹了此次臨床研究項(xiàng)目中細(xì)胞制劑的運(yùn)輸交接、放行檢驗(yàn)、剩余制劑處理要求等具體要求。上海市東方醫(yī)院干細(xì)胞基地辦公室副主任何斌介紹了臨床研究的質(zhì)量管理要求、系統(tǒng)操作以及臨床研究中常見(jiàn)的問(wèn)題。
帕金森病受試者招募
1. 自愿參加本試驗(yàn)，簽署知情同意書。并承諾遵守研究程序，配合實(shí)施全過(guò)程；
2. 30~70歲的原發(fā)性帕金森病患者，男女不限，病史5年以上。（符合以下任一條標(biāo)準(zhǔn)的對(duì)象將排除于本研究）
1. 非典型的帕金森病患者；
2. 嚴(yán)重的精神癥狀或癡呆；3.有惡性腫瘤史，有癲癇發(fā)作史或預(yù)防性應(yīng)用抗癲癇藥，有睡眠呼吸暫停、慢性阻塞性肺、傳染病，凝血/肝功異常等。您將獲得交通補(bǔ)貼和營(yíng)養(yǎng)費(fèi)。臨床研究聯(lián)絡(luò)人：13916342994（云老師）、15850048704（包老師）聯(lián)系地址：
上海市東方醫(yī)院南院（浦東新區(qū)云臺(tái)路1800號(hào)）門診9號(hào)門?功能神經(jīng)外科
士澤生物創(chuàng)始人李翔博士專注iPS衍生細(xì)胞創(chuàng)新藥的科學(xué)研發(fā)及產(chǎn)業(yè)化十五年，自李翔博士歸國(guó)全職創(chuàng)立士澤生物以來(lái)，士澤生物專注于開發(fā)臨床級(jí)iPS衍生細(xì)胞藥治療帕金森病等尚無(wú)實(shí)質(zhì)臨床解決方案的神經(jīng)系統(tǒng)疾?。?/span>
士澤生物已組建了具有國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)力及產(chǎn)業(yè)界背景的全職團(tuán)隊(duì)，士澤生物核心團(tuán)隊(duì)成員來(lái)自北京大學(xué)、清華大學(xué)、復(fù)旦大學(xué)、上海交通大學(xué)、同濟(jì)大學(xué)、中國(guó)科學(xué)院及美國(guó)威斯康星大學(xué)、霍普金斯大學(xué)等海內(nèi)外著名高?；蚣?xì)胞治療業(yè)界知名公司，團(tuán)隊(duì)擁有國(guó)際及產(chǎn)業(yè)界最前沿的干細(xì)胞治療技術(shù)和轉(zhuǎn)化經(jīng)驗(yàn)。自李翔博士全職創(chuàng)立士澤生物以來(lái)，已完成由峰瑞資本、啟明創(chuàng)投、禮來(lái)亞洲基金、紅杉中國(guó)等著名風(fēng)險(xiǎn)投資機(jī)構(gòu)領(lǐng)投的多輪數(shù)億元融資。2022至2023年，在新冠及醫(yī)藥領(lǐng)域整體寒冬的大環(huán)境下，李翔博士帶領(lǐng)士澤生物完成了逾兩億元A輪融資及A+輪追加融資。士澤生物已運(yùn)營(yíng)起>5000平方米的研發(fā)中心、B+A級(jí)GMP中試基地及質(zhì)控中心，iPS衍生細(xì)胞藥的主要研發(fā)管線已完成國(guó)內(nèi)外關(guān)鍵知識(shí)產(chǎn)權(quán)布局及核心CMC開發(fā)、建立了全流程的臨床級(jí)制備工藝及質(zhì)量控制體系，并已完成臨床級(jí)iPS衍生亞型特化神經(jīng)前體細(xì)胞治療產(chǎn)品的正式試生產(chǎn)。2023年，經(jīng)過(guò)充分的前期籌備，士澤生物與上海市東方醫(yī)院、北京大學(xué)第三人民醫(yī)院等國(guó)內(nèi)三甲醫(yī)院正式啟動(dòng)了士澤生物iPS衍生亞型神經(jīng)細(xì)胞治療帕金森病及漸凍癥的臨床研究合作，其中，士澤生物臨床級(jí)iPS衍生多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞（XS-DAP01產(chǎn)品）治療帕金森病的首發(fā)管線預(yù)計(jì)2024年進(jìn)入注冊(cè)臨床試驗(yàn)階段。2023年，士澤生物從數(shù)百家醫(yī)藥企業(yè)中脫穎而出，正式入選Roche Accelerator（羅氏中國(guó)加速器），成為Roche Accelerator在中國(guó)的十五家合作成員企業(yè)之一。士澤生物正在羅氏體系提供的全球?qū)I(yè)顧問(wèn)團(tuán)隊(duì)及配套科學(xué)資源的合作支持下，加速推動(dòng)士澤生物XS-DAP01產(chǎn)品治療帕金森病新藥管線的研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化。
