2023年11月，士澤生物醫(yī)藥（蘇州）有限公司（以下簡(jiǎn)稱：士澤生物）全球首發(fā)研發(fā)管線臨床級(jí)iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細(xì)胞產(chǎn)品治療漸凍癥（肌萎縮側(cè)索硬化癥；ALS）獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）認(rèn)證授予孤兒藥（Orphan Drug Designation，ODD）資格！為首個(gè)中國(guó)自研和國(guó)產(chǎn)iPS衍生細(xì)胞藥獲得FDA認(rèn)證并授予孤兒藥資格、也是迄今為止全球首個(gè)用于治療漸凍癥的擁有孤兒藥資格的iPS衍生細(xì)胞藥。
根據(jù)美國(guó)《Orphan Drug Act》，獲得美國(guó)孤兒藥資格認(rèn)定的藥物可以享受新藥獲批上市后7年市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)（marketing exclusivity）、免除NDA/BLA申請(qǐng)費(fèi)、可能免除部分臨床數(shù)據(jù)的申報(bào)要求以及臨床研究費(fèi)用稅收減免等一系列加速審評(píng)及特別扶持政策。
漸凍癥是一種運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元病及進(jìn)行性神經(jīng)退行性疾病，漸凍癥患者俗稱漸凍人。漸凍癥患者的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元持續(xù)退行性病變和死亡，導(dǎo)致患者出現(xiàn)上、下運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元合并受損，最終可導(dǎo)致癱瘓，從無法行走到無法說話、吞咽、呼吸。臨床數(shù)據(jù)顯示，漸凍癥患者的平均存活期約39個(gè)月，目前尚無能夠?qū)嵸|(zhì)性緩解或挽救漸凍癥的有效臨床藥物及臨床解決方案。
士澤生物創(chuàng)始人李翔博士表示：
“不死癌癥”漸凍癥有非常明確的未被滿足的臨床剛需，開發(fā)針對(duì)漸凍癥的安全、有效和可控的臨床級(jí)iPS衍生細(xì)胞藥，是我過去十幾年在iPS領(lǐng)域里一直關(guān)注、思考、研究和想要落地的事，也是自士澤生物創(chuàng)立的第一天起，士澤團(tuán)隊(duì)就在低調(diào)不倦的耕耘的事。
期待士澤生物新藥最終能夠?yàn)槿驖u凍癥患者帶去新的曙光和希望。
自創(chuàng)立以來，士澤生物建立了一批具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)、國(guó)際領(lǐng)先的新技術(shù)、新平臺(tái)，能夠?yàn)槌掷m(xù)輸出自研創(chuàng)新管線提供關(guān)鍵保障，士澤生物開發(fā)的全球首發(fā)臨床級(jí)iPS衍生亞型神經(jīng)前體細(xì)胞藥治療漸凍癥獲得美國(guó)FDA孤兒藥認(rèn)證，是士澤生物國(guó)際化路線中的重要一步，也是美國(guó)FDA對(duì)中國(guó)國(guó)產(chǎn)原研iPS衍生細(xì)胞藥的認(rèn)可。
行業(yè)寒冬，破除內(nèi)卷，明確差異化，唯實(shí)實(shí)在在的產(chǎn)業(yè)化落地能力、不斷的差異化創(chuàng)新、及國(guó)際化。
真正有國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)力的公司，將有機(jī)會(huì)最終在全球市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)中脫穎而出。
關(guān)于士澤生物
士澤生物創(chuàng)始人李翔博士專注iPS衍生細(xì)胞創(chuàng)新藥的科學(xué)研發(fā)及產(chǎn)業(yè)化十五年，自李翔博士歸國(guó)全職創(chuàng)立士澤生物以來，士澤生物專注于開發(fā)臨床級(jí)iPS衍生細(xì)胞藥治療帕金森病等尚無實(shí)質(zhì)臨床解決方案的神經(jīng)系統(tǒng)疾?。?/span>士澤生物組建了具有國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)力及產(chǎn)業(yè)界背景的全職團(tuán)隊(duì)，士澤生物核心團(tuán)隊(duì)成員來自北京大學(xué)、清華大學(xué)、復(fù)旦大學(xué)、上海交通大學(xué)、同濟(jì)大學(xué)、中國(guó)科學(xué)院及美國(guó)威斯康星大學(xué)、霍普金斯大學(xué)等海內(nèi)外著名高?；蚣?xì)胞治療業(yè)界知名公司，團(tuán)隊(duì)擁有國(guó)際及產(chǎn)業(yè)界最前沿的干細(xì)胞治療技術(shù)和轉(zhuǎn)化經(jīng)驗(yàn)。士澤生物已運(yùn)營(yíng)>5000平方米的研發(fā)中心、B+A級(jí)GMP基地及質(zhì)控中心，iPS衍生細(xì)胞藥的主要研發(fā)管線已完成核心CMC開發(fā)、建立了全流程的臨床級(jí)制備工藝及質(zhì)量控制體系，并完成臨床級(jí)iPS衍生亞型特化神經(jīng)前體細(xì)胞治療產(chǎn)品的正式試生產(chǎn)，與多家科研機(jī)構(gòu)及上海市東方醫(yī)院、北京大學(xué)第三人民醫(yī)院等開展相關(guān)技術(shù)及臨床研究合作。其中，士澤生物臨床級(jí)iPS衍生多巴胺神經(jīng)前體細(xì)胞治療帕金森病的首發(fā)管線預(yù)計(jì)2024年進(jìn)入注冊(cè)臨床試驗(yàn)階段。自李翔博士全職創(chuàng)立士澤生物以來，已完成由峰瑞資本、啟明創(chuàng)投、禮來亞洲基金、紅杉中國(guó)等著名風(fēng)險(xiǎn)投資機(jī)構(gòu)領(lǐng)投的多輪數(shù)億元融資。2022至2023年，在新冠及醫(yī)藥領(lǐng)域整體寒冬的大環(huán)境下，李翔博士帶領(lǐng)士澤生物完成了由啟明創(chuàng)投、禮來亞洲基金、金圓展鴻、中新資本共同領(lǐng)投和紅杉中國(guó)、峰瑞資本等繼續(xù)追加投資，元禾控股、北京大學(xué)科技成果轉(zhuǎn)化基金、阿里健康和華泰紫金等聯(lián)合投資的逾兩億元A輪融資及A+輪追加融資。2023年，士澤生物從數(shù)百家醫(yī)藥企業(yè)中脫穎而出，正式入選Roche Accelerator（羅氏中國(guó)加速器），成為Roche Accelerator在中國(guó)的十五家合作成員企業(yè)之一。士澤生物正在羅氏體系提供的全球?qū)I(yè)顧問團(tuán)隊(duì)及配套科學(xué)資源的合作支持下，加速推動(dòng)士澤生物 iPS 衍生細(xì)胞治療帕金森病新藥管線的研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化。士澤生物建立了一批具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)、國(guó)際領(lǐng)先的新技術(shù)、新平臺(tái)，能夠?yàn)槌掷m(xù)輸出自研創(chuàng)新管線提供關(guān)鍵保障：2023年，士澤生物臨床級(jí)iPS衍生亞型神經(jīng)前體細(xì)胞治療漸凍癥獲得美國(guó)FDA認(rèn)證授予孤兒藥資格，享有獲批上市后7年市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)等，為首個(gè)中國(guó)自研和國(guó)產(chǎn)iPS衍生細(xì)胞藥獲得FDA認(rèn)證并授予孤兒藥資格。
