2024年1月，士澤生物醫(yī)藥（蘇州/上海）有限公司（Roche Accelerator Member；以下簡稱“士澤生物”）聯(lián)合上海市東方醫(yī)院（同濟大學附屬東方醫(yī)院）（以下簡稱“東方醫(yī)院”）開展的“臨床級iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞治療中重度帕金森病的臨床研究”項目，經(jīng)過國家干細胞臨床研究專家委員會的多輪評審，正式由國家衛(wèi)生健康委員會和國家藥品監(jiān)督管理局（簡稱兩委）批準，開展國家級干細胞備案臨床研究（國家兩委局批準開展臨床備案號：MR-31-24-001927）。

士澤生物此次獲批開展的“臨床級iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞治療中重度帕金森病的臨床研究”項目，是我國首個經(jīng)國家兩委局批準開展的iPS衍生細胞治療帕金森病的臨床研究，也是我國迄今為止唯一一個正式獲批的iPS衍生細胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病的國家級干細胞備案臨床研究項目。

根據(jù)我國CDE最新發(fā)布的《人源性干細胞產(chǎn)品藥學研究與評價技術(shù)指導原則》 《人源性干細胞及其衍生細胞治療產(chǎn)品臨床試驗技術(shù)指導原則》等干細胞治療產(chǎn)品研究、評價及臨床試驗指南文件的啟示性說明，國家級干細胞備案臨床研究可以加快干細胞藥物研發(fā)進度，可能被直接支持用來代替一部分的注冊臨床試驗，豁免部分早期臨床試驗直接進入后續(xù)階段，包括已有基于臨床研究獲準免除注冊臨床Ⅰ期直接進入到臨床Ⅱ期試驗的先例等。（推薦閱讀：構(gòu)建新時代中國干細胞產(chǎn)業(yè)的生態(tài)系統(tǒng)；看CDE專家解讀GCT監(jiān)督新指南）

此次士澤生物聯(lián)合上海市東方醫(yī)院獲國家兩委局正式批準的國家級干細胞備案臨床研究項目，依托士澤生物已建立的全流程的臨床級iPS衍生亞型多巴胺能神經(jīng)前體細胞的工藝及質(zhì)量控制體系開展，士澤生物誘導制備的高純度亞型特化多巴胺能神經(jīng)前體神經(jīng)細胞產(chǎn)品質(zhì)量標準已達國際領(lǐng)先水平，并已在臨床前帕金森病小動物模型及中重度帕金森病非人靈長類模型上進行了系統(tǒng)的評估和驗證，成藥性優(yōu)異，證實士澤生物iPS衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞移植治療安全有效。士澤生物已建設(shè)完成的>5000平方米的研發(fā)中心、GMP中試基地及質(zhì)控中心可充分保障本次獲批的國家級臨床研究項目開展所需的臨床級iPS衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞制劑的生產(chǎn)、質(zhì)控和放行。

士澤生物創(chuàng)始人李翔博士表示：

士澤生物此次獲得國家衛(wèi)生健康委員會和國家藥品監(jiān)督管理局正式批準開展的臨床研究，是我國首個iPS衍生細胞治療帕金森病的國家級備案干細胞臨床研究項目，也是我國迄今為止唯一一個獲得國家兩委局正式批準開展的iPS衍生細胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病的國家級臨床研究項目。

士澤生物非常感謝國家干細胞臨床研究專家委員會及國家兩委局對士澤生物開發(fā)的iPS衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞治療帕金森病的首發(fā)藥研管線的臨床級制備工藝、亞型神經(jīng)前體細胞制劑、質(zhì)量控制體系，及與合作醫(yī)院方的醫(yī)學倫理及臨床實施整體方案的悉心指導和支持！

此次獲批準開展國家備案干細胞研究，是對士澤生物首發(fā)管線，即iPS衍生細胞治療帕金森病藥研管線已建立的整體產(chǎn)品體系及臨床研究方案的充分肯定與認可！

士澤生物團隊將嚴格遵守醫(yī)學及倫理要求，與合作醫(yī)院臨床及管理團隊一起，以科學嚴謹?shù)膽B(tài)度推進國內(nèi)首個正式獲批開展的iPS衍生細胞治療帕金森病的國家級備案臨床研究工作，不忘初心，不懈進取，期待最終能夠為帕金森病患者開發(fā)出安全、有效、可控的具有實質(zhì)臨床獲益的細胞藥物和解決方案！

士澤生物團隊全身心All In，低調(diào)實干，行勝于言，持續(xù)不斷的以實際事實和結(jié)果為證！國士無雙的干細胞創(chuàng)新藥物，福澤千萬受苦難的病患家庭！

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