近日，士澤生物醫(yī)藥（蘇州/上海）有限公司（Roche Accelerator Member；以下簡稱“士澤生物”）與上海市東方醫(yī)院（同濟(jì)大學(xué)附屬東方醫(yī)院）（以下簡稱“東方醫(yī)院”）“臨床級iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細(xì)胞治療漸凍癥（肌萎縮側(cè)索硬化癥）的臨床研究”項目啟動會在上海市東方醫(yī)院本部會議室正式召開。臨床研究合作項目承辦方上海市東方醫(yī)院名譽院長、俄羅斯工程院院士、上海干細(xì)胞臨床轉(zhuǎn)化研究院院長劉中民教授及團(tuán)隊代表，合作方士澤生物創(chuàng)始人李翔博士及團(tuán)隊代表共同出席本次啟動會。2024年1月30日，臨床項目正式啟動招募。

此前，士澤生物自主研發(fā)的臨床級iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細(xì)胞藥治療漸凍癥已獲美國FDA認(rèn)證并授予全球首發(fā)孤兒藥（Orphan Drug Designation，ODD；FIC）資格，享有獲批上市后7年市場獨占權(quán)、加速審批及減免部分臨床試驗等資質(zhì)：

圖 |?士澤生物與上海市東方醫(yī)院臨床級iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細(xì)胞治療漸凍癥的臨床研究啟動會正式召開

本次臨床研究合作項目由士澤生物與上海市東方醫(yī)院共同發(fā)起，雙方將結(jié)合各自的優(yōu)勢資源互補協(xié)作，充分保障合作項目的開展：

圖 |?上海市東方醫(yī)院劉中民教授及士澤生物創(chuàng)始人李翔出席臨床啟動會

士澤生物創(chuàng)始人李翔博士（臨床研究項目合作方總負(fù)責(zé)人）表示：

“士澤生物自創(chuàng)立之初，就持續(xù)耕耘iPS衍生細(xì)胞藥治療帕金森病及漸凍癥等具有明確的未被滿足的臨床需求的神經(jīng)系統(tǒng)疾病，士澤生物建立了一批具有自主知識產(chǎn)權(quán)、國際領(lǐng)先的新技術(shù)、新平臺，能夠為可持續(xù)輸出自研創(chuàng)新管線提供關(guān)鍵保障：

基于士澤生物已開發(fā)的針對漸凍癥的iPS衍生細(xì)胞藥（中國首個自研和國產(chǎn)iPS衍生細(xì)胞藥獲得FDA認(rèn)證并授予孤兒藥資格），士澤生物首先與國內(nèi)頭部醫(yī)院合作并且已正式啟動的針對散發(fā)型漸凍癥患者的本臨床研究、及針對特定突變型的基因修正自體iPS衍生細(xì)胞治療漸凍癥的前沿科學(xué)臨床研究（推薦閱讀：士澤生物-北醫(yī)三院基因修正自體iPS衍生細(xì)胞治療漸凍癥臨床啟動會召開）有望為全球漸凍癥患者探索研究和臨床驗證來自士澤生物的全新治療策略及方案，為全球漸凍癥患者帶來新的曙光和希望！

士澤生物團(tuán)隊全職All In，以事實為證，行勝于言，將持續(xù)不懈進(jìn)取、持續(xù)結(jié)果為證！

國“士”無雙的干細(xì)胞創(chuàng)新藥物，

?！皾伞鼻f受苦難的病患家庭！

上海市東方醫(yī)院劉中民教授（臨床研究項目總負(fù)責(zé)人）在臨床啟動會中表示：

“目前全球匱乏能夠有效延緩ALS病情進(jìn)展、延長患者生命的藥物，本次與士澤生物強強聯(lián)合的合作臨床研究將推進(jìn)前沿技術(shù)創(chuàng)新和干細(xì)胞新藥的臨床轉(zhuǎn)化，一起力爭為中國及全球漸凍癥患者做出更大貢獻(xiàn)。”

知名漸凍癥患者及抗?fàn)幷卟汤诒硎荆?/span>

"士澤生物是中國甚至全球少有的持續(xù)付出和投入開發(fā)iPS衍生細(xì)胞治療漸凍癥的創(chuàng)新藥企！
可喜士澤生物全球首發(fā)漸凍癥孤兒藥已進(jìn)展至啟動臨床，我及團(tuán)隊和士澤生物在破冰抗凍道路上一直同行??！"

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圖 |?上海市東方醫(yī)院吳景文主任、賈文文主任、何斌主任等出席臨床啟動會并作發(fā)言

圖 |?士澤生物與上海市東方醫(yī)院iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細(xì)胞治療漸凍癥臨床研究啟動會代表合影

漸凍癥受試者招募

受試者入組標(biāo)準(zhǔn)：

1. 
   

   1.根據(jù)修訂的EL Escorial標(biāo)準(zhǔn)診斷明確或可能的ALS，篩選時距初次確診的時間為6~24個月之間；
   2.年齡為18~60歲（包含界值），男女不限；
   3.患者既往接受過標(biāo)準(zhǔn)治療后療效不佳或疾病進(jìn)展；
   4.用力呼氣肺活量（FVC）≥50%；
   5.男性患者及其配偶和育齡期女性患者應(yīng)同意從簽署ICF開始直至用藥后1年內(nèi)采取有效的避孕措施
   6.患者具有良好的依從性。

   
   

1. ? ? 1.患有嚴(yán)重系統(tǒng)性疾病、自身免疫性疾病、惡性腫瘤或既往有惡性腫瘤史，以及任何其他可能危及患者或干擾研究結(jié)果解釋的疾病。
   2.患有引起顱內(nèi)高壓的腦器質(zhì)性病變者；
   3.被診斷為嚴(yán)重認(rèn)知障礙、臨床癡呆或重大精神疾??；
   4.患者有全身炎癥或活動性感染
   5.既往接受過任何同種異體細(xì)胞治療或組織移植治療；
   6.篩選期前三個月內(nèi)參加過其他臨床研究；
   7.經(jīng)研究者判斷，患有其他控制不佳的全身性疾病，或不適合參加本項臨床研究的其它情況者

上海市東方醫(yī)院南院（浦東新區(qū)云臺路1800號）門診9號門?功能神經(jīng)外科